Новое самое дорогое лекарство мира побило предыдущий рекорд стоимости на $200 тыс.
Препарат Skysona предназначен для лечения редкого заболевания мозга у детей Американская компания Bluebird bio выпустила лекарство стоимостью 3 млн.
Препарат Skysona предназначен для лечения редкого заболевания мозга у детей
Американская компания Bluebird bio выпустила лекарство стоимостью 3 млн. долларов . Препарат, названный Skysona, стал дороже предыдущей разработки той же кампании, которая была представлена в апреле по цене 2,8 млн. долларов за укол.
"Скайсона" является продуктом более, чем десятилетних исследований ученых Bluebird. Препарат осуществляет персонализированную генную терапию для крайне редкого детского заболевания мозга - адренолейкодистрофии. Ежегодно в США регистрируется около пятидесяти детей с таким заболеванием, которое обычно приводит к тяжелой инвалидности или смертельному исходу. В 1992 года на экраны вышел фильм «Масло Лоренцо», основанной на реальной истории мальчика с адренолейкодистрофией и поиске лекарства его родителями.
Новейшая терапия создана на основе собственных стволовых клеток пациента и предназначена для детей в возрасте от 4 до 17 лет, находящихся на ранних стадиях заболевания. Ускоренное одобрение, предоставленное препарату американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предполагает, что Bluebird продолжит дальнейшие исследования и тестирование пациентов. Компания рассчитывает подтвердить на их основе эффективность разработанной ею методики лечения.
Источник фото: фото из открытых источников
"Скайсона" является продуктом более, чем десятилетних исследований ученых Bluebird. Препарат осуществляет персонализированную генную терапию для крайне редкого детского заболевания мозга - адренолейкодистрофии. Ежегодно в США регистрируется около пятидесяти детей с таким заболеванием, которое обычно приводит к тяжелой инвалидности или смертельному исходу. В 1992 года на экраны вышел фильм «Масло Лоренцо», основанной на реальной истории мальчика с адренолейкодистрофией и поиске лекарства его родителями.
Новейшая терапия создана на основе собственных стволовых клеток пациента и предназначена для детей в возрасте от 4 до 17 лет, находящихся на ранних стадиях заболевания. Ускоренное одобрение, предоставленное препарату американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предполагает, что Bluebird продолжит дальнейшие исследования и тестирование пациентов. Компания рассчитывает подтвердить на их основе эффективность разработанной ею методики лечения.
Источник фото: фото из открытых источников
Последние новости
В детском бассейне «Малек» прошел фестиваль грудничкового и дошкольного плавания
В течение трех дней 107 юных пловцов в возрасте от 5 месяцев до 8 лет демонстрировали приобретенные за время тренировок умения.
«Это мужское дело!»: волгодонские «серебряные» волонтеры покоряют Россию
Социальный проект «Это мужское дело!» Центра соцобслуживания № 1 Волгодонска вышел в финал 5-го Всероссийского отбора лучших практик активного долголетия!
О проведении конкурса на замещение вакантной должности муниципальной службы главного специалиста отдела муниципальной службы и кадров Администрации города Таганрога
Администрация города Таганрога объявляет конкурс на замещение вакантной должности муниципальной службы главного специалиста отдела муниципальной службы и кадров Администрации города Таганрога 1.
Домашний интернет: выбор для тех, кто ценит комфорт и качество
Высокая скорость, стабильное соединение и выгодные тарифы для всей семьи
Здесь вы найдете свежие и актуальные новости в Новочебоксарске, охватывающие все важные события в городе